Determining the burden of infectious diseases caused by carbapenem-resistant gram-negative bacteria in Spain / Determinación de la carga de las infecciones causadas por bacterias gramnegativas resistentes a carbapenemas en España

Objective: To estimate the burden of nosocomial infections induced by carbapenem resistant Gram-negative (CRGN) pathogens in Spain, focusing on both the clinical and economic impact. Methods: The burden of disease was estimated using data from 2017 according to the availability of data sources. The impact, both clinical and economic, of the most frequent CRGN nosocomial infections (those produced by Klebsiella pneumoniae, Pseudomonasaeruginosa and Acinetobacter baumannii) was analysed. Incidence and mortality of CRGN nosocomial infections were estimated, as well as the direct and indirect costs produced by this health problem. Results: Approximately 376,346 patients are believed to have suffered a nosocomial infection in Spain in 2017; 3.2% of them due to CRGN bacilli. Infections by carbapenem-resistant P. aeruginosa produced the highest mortality rates (2578 deaths) when compared with A. baumannii (1571) and K. pneumoniae (415). Total economic costs of CRGN nosocomial infections in Spain were estimated to be €472 million in 2017, with 83% of the total cost caused by direct costs. Conclusion: CRGN nosocomial infections have a high clinical impact on patients’ lives, high mortality rates, and represent one of the hospitalisation episodes with the most associated costs. Efforts should be focussed to implement preventive policies in order to avoid infections due to CRGN pathogens and the resulting burden, and to reduce direct costs due to morbimortality, specifically in those infections produced by P. aeruginosa.(AU)

Objetivo: Estimar la carga de las infecciones nosocomiales inducidas por patógenos gramnegativos resistentes a carbapenemas (GNRC) en España, focalizada tanto en el impacto clínico como en el económico. Métodos: La carga de la enfermedad se estimó utilizando datos del año 2017, de acuerdo con la disponibilidad de los mismos en bases de datos. Se analizó el impacto, tanto clínico como económico, de las infecciones nosocomiales GNRC más habituales (causadas por Klebsiella pneumoniae, Pseudomonas aeruginosa y Acinetobacter baumannii). Se estimaron la incidencia y la mortalidad de las infecciones nosocomiales GNRC, así como los costes directos e indirectos derivados de este problema de salud. Resultados: Aproximadamente 376.346 pacientes podrían haber sufrido una infección nosocomial en España durante el año 2017; siendo el 3,2% de ellas producidas por bacilos GNRC. Las infecciones causadas por P. aeruginosa resistente a carbapenemas produjeron las mayores tasas de mortalidad (2.578 muertes) en comparación con A. baumannii (1.571) y K. pneumoniae (415). Los costes económicos totales de las infecciones nosocomiales producidas por GNRC en España se estimaron en 472 M€ en 2017, siendo el 83% del coste total representado por los costes directos. Conclusión: Las infecciones nosocomiales producidas por GNRC tienen un gran impacto en la vida de los pacientes, altas tasas de mortalidad y representan uno de los episodios de hospitalización con más costes hospitalarios asociados. Se deben focalizar los esfuerzos en políticas de prevención para evitar las infecciones por patógenos GNRC y su carga, así como para reducir los costes directos producidos por la morbimortalidad, concretamente en aquellas infecciones producidas por P. aeruginosa.(AU)

Determining the burden of infectious diseases caused by carbapenem-resistant gram-negative bacteria in Spain.

OBJECTIVE: To estimate the burden of nosocomial infections induced by carbapenem resistant Gram-negative (CRGN) pathogens in Spain, focusing on both the clinical and economic impact. METHODS: The burden of disease was estimated using data from 2017 according to the availability of data sources. The impact, both clinical and economic, of the most frequent CRGN nosocomial infections (those produced by Klebsiella pneumoniae, Pseudomonasaeruginosa and Acinetobacter baumannii) was analysed. Incidence and mortality of CRGN nosocomial infections were estimated, as well as the direct and indirect costs produced by this health problem. RESULTS: Approximately 376,346 patients are believed to have suffered a nosocomial infection in Spain in 2017; 3.2% of them due to CRGN bacilli. Infections by carbapenem-resistant P. aeruginosa produced the highest mortality rates (2578 deaths) when compared with A. baumannii (1571) and K. pneumoniae (415). Total economic costs of CRGN nosocomial infections in Spain were estimated to be €472 million in 2017, with 83% of the total cost caused by direct costs. CONCLUSION: CRGN nosocomial infections have a high clinical impact on patients' lives, high mortality rates, and represent one of the hospitalisation episodes with the most associated costs. Efforts should be focussed to implement preventive policies in order to avoid infections due to CRGN pathogens and the resulting burden, and to reduce direct costs due to morbimortality, specifically in those infections produced by P. aeruginosa.

Analysing criteria for price and reimbursement of orphan drugs in Spain / Análisis de los criterios sobre precio y financiación de los medicamentos huérfanos en España

Objective: There are differences between countries regarding data requirements for orphan drug evaluation and it is also unknown which criteria might determine the price and reimbursement decision. This study aimed to identify the key criteria for price and reimbursement of orphan drugs in Spain, approved by the European Commission, between January 2012 and June 2018. Method: A descriptive analysis of the orphan drugs and its characteristics was performed. Outcomes criteria assessed were: therapeutic area, existence of alternative treatment, rarity of the disease, clinical trial outcomes and therapeutic positioning report assessment. Hypotheses for each variable regarding Spanish pricing and reimbursement were made and tested with two regression analyses. Results: Out of 78 orphan drugs approved by the European Commission, 82.1% asked pricing and reimbursement in Spain. From this, 43.8% had pricing and reimbursement approved and 20.3% rejected. Mean time from Spanish marketing authorisation approval to pricing and reimbursement approval was 12.1 ± 5.1 months. Having a positive therapeutic positioning report and no therapeutic alternatives would be associated with a positive pricing and reimbursement in Spain. Conclusions: It remains challenging to establish which are the driving criteria for pricing and reimbursement approval of orphan drugs in Spain. Further research should be done including other variables that might influence the pricing and reimbursement final decision in Spain

Objetivo: Los requisitos para la evaluación de los medicamentos huérfanos difieren entre los países miembros de la Unión Europea y tampoco se sabe qué criterios influyen en la decisión final sobre precio y financiación. Este estudio ha tenido como objetivo identificar los criterios clave para establecer el precio y la financiación de los medicamentos huérfanos en España, una vez aprobados por la Comisión Europea, entre enero de 2012 hasta junio de 2018. Método: Se realizó un análisis descriptivo de los medicamentos huérfanos y sus características. Los criterios evaluados fueron: área terapéutica, existencia de tratamientos alternativos, rareza de la enfermedad, tipo de resultados de los ensayos clínicos e informe de posicionamiento terapéutico. Para cada variable se estableció una hipótesis con respecto a la aprobación de precio y financiación y se analizaron con dos análisis de regresión. Resultados: De las 78 aprobaciones de medicamentos huérfanos realizadas por la Comisión Europea, el 82,1% solicitaron precio y financiación en España. De estas, el 43,8% fueron aprobadas y el 20,3% fueron rechazadas. El tiempo medio desde la aprobación de la autorización de comercialización en España hasta la aprobación del precio y la financiación fue de 12,1 ± 5,1 meses. Un informe de posicionamiento positivo y la falta de alternativas terapéuticas se asociaría con una aprobación de precio y financiación. Conclusiones: Sigue siendo un reto establecer cuáles son los criterios clave para la aprobación de los medicamentos huérfanos en España. Los próximos estudios deberían incluir un mayor número de variables que puedan influir en el precio y la decisión de financiación

Analysing criteria for price and reimbursement of orphan drugs in Spain.

OBJECTIVE: There are differences between countries regarding data requirements for orphan drug evaluation and it  is also unknown which criteria might determine the price and reimbursement decision. This study aimed to identify the key  criteria for price and reimbursement of orphan drugs in Spain, approved by the European Commission, between January 2012 and June 2018. METHOD: A descriptive analysis of the orphan drugs and its characteristics was performed. Outcomes criteria assessed  were: therapeutic area, existence of alternative treatment, rarity of the disease, clinical trial outcomes and therapeutic  positioning report assessment. Hypotheses for each variable regarding Spanish pricing and reimbursement were made  and tested with two regression analyses. RESULTS: Out of 78 orphan drugs approved by the European Commission, 82.1% asked pricing and reimbursement in  Spain. From this, 43.8% had pricing and reimbursement approved and 20.3% rejected. Mean time from Spanish  marketing authorisation approval to pricing and reimbursement approval was 12.1 ± 5.1 months. Having a positive  therapeutic positioning report and no therapeutic alternatives would be associated with a positive pricing and  reimbursement in Spain. CONCLUSIONS: It remains challenging to establish which are the driving criteria for pricing and reimbursement approval  of orphan drugs in Spain. Further research should be done including other variables that might influence the pricing and  reimbursement final decision in Spain.

Objetivo: Los requisitos para la evaluación de los medicamentos huérfanos difieren entre los países  miembros de la Unión Europea y tampoco se sabe qué criterios influyen en la decisión final sobre  precio y financiación. Este estudio ha tenido como objetivo identificar los criterios clave para establecer el precio y la financiación de los medicamentos huérfanos en España, una vez  aprobados por la Comisión Europea, entre enero de 2012 hasta junio de 2018.Método: Se realizó un análisis descriptivo de los medicamentos huérfanos y sus características. Los  criterios evaluados fueron: área terapéutica, existencia de tratamientos alternativos, rareza de la  enfermedad, tipo de resultados de los ensayos clínicos e informe de posicionamiento terapéutico. Para  cada variable se estableció una hipótesis con respecto a la aprobación de precio y  financiación y se analizaron con dos análisis de regresión.Resultados: De las 78 aprobaciones de medicamentos huérfanos realizadas por la Comisión Europea,  el 82,1% solicitaron precio y financiación en España. De estas, el 43,8% fueron aprobadas  y el 20,3% fueron rechazadas. El tiempo medio desde la aprobación de la autorización de comercialización en España hasta la aprobación del precio y la financiación fue de 12,1 ± 5,1  meses. Un informe de posicionamiento positivo y la falta de alternativas terapéuticas se asociaría con  una aprobación de precio y financiación.Conclusiones: Sigue siendo un reto establecer cuáles son los criterios clave para la aprobación de los  medicamentos huérfanos en España. Los próximos estudios deberían incluir un mayor número de  variables que puedan influir en el precio y la decisión de financiación.